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辉瑞公司的Tafamidis首次被批准用于罕见心脏病

辉瑞公司 获得了两种基于 tafamidis的药物配方的批准，其中第一种用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的心肌病。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种名为Vyndaqel（tafamidis meglumine）的新药ATTR-CM，这使其成为美国第一种批准用于治疗这种罕见心脏病的药物。除Vyndaqel外，FDA还批准了另一种tafamidis配方中国机械网okmao.com。FDA也批准了Vyndamax（tafamidis）。这两种药物在成人中被批准用于ATTR-CM，以降低心血管死亡率和心血管相关的住院治疗

Vyndaqel的批准基于III期 结果，该结果显示该治疗使患者死亡风险降低了30％。除了降低死亡风险外，辉瑞公司表示，与安慰剂相比，使用他法可能会使这一患者的心血管相关住院率降低32％。

辉瑞公司全球稀有疾病总裁Paul Levesque表示，Vyndaqel和Vyndamax的批准证实了该公司开发改变生命的药物的承诺。他说，这两种tafamidis药物可以治疗ATTR-CM患者。

“这个里程碑对患者来说是一个改变游戏规则的人，他们直到今天还没有为这种罕见的，使人衰弱和致命的疾病批准的药物。我们将继续致力于与医生社区合作，以提高认识并最终检测和诊断这种疾病，“Levesque在一份声明中说。

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运甲状腺素蛋白淀粉样蛋白病是一种罕见的危及生命的疾病，其特征在于心脏中称为淀粉样蛋白的错误折叠蛋白的异常沉积物的累积，并且由限制性心肌病和进行性心力衰竭定义。在新批准之前，唯一可用的选项包括症状管理，在极少数情况下，心脏（或心脏和肝脏）移植。据辉瑞公司估计，美国约有10万人患有ATTR-CM，而今天只有1％至2％的患者被诊断出患有ATTR-CM。

辉瑞公司的441名患者研究包括那些患有遗传性疾病的人，以及“野生型”，这意味着它可能随着人们年龄的增长而发生。在2018年5月公布最终结果后，美国食品和药物管理局批准了药物突破疗法指定。2017年，FDA批准Tafamidis用于转甲状腺素蛋白心肌病的Fast Track指定。

辉瑞公司罕见疾病业务首席开发官Brenda Cooperstone表示，Vyndaqel和Vyndamax可降低心血管死亡率，以及心血管相关住院患者在野生型或遗传性疾病患者中停留的频率。这些药物为这些患者提供了与亲人更多时间的机会，“她说。

辉瑞公司曾试图批准Tafamidis作为神经退行性疾病的治疗方法，但美国食品和药物管理局却完全拒绝了。辉瑞于2010年收购了Tafamidis，作为FoldRx交易的一部分。Tafamidis已被欧洲批准用于转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。它以Vyndaqel品牌名称出售。

据路透社报道，辉瑞公司每年的药品定价为225,000美元。路透社称，分析师已将该药物视为潜在的重磅炸弹，预计2024年的年销售额将超过10亿美元。

辉瑞公司对ATTR-CM药物的价格比遗传性TTR淀粉样变性药物的治疗价格低约20万美元，这也是由于体内转运蛋白质的累积所致。路透社指出，Alnylam Pharmaceuticals和Ionis Pharmaceuticals针对该疾病开发的药物每年的价格约为45万美元。

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